7月18日，北京中因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“中因科技”）自主研發(fā)的ZVS101e注射液獲美國(guó)食品藥品管理局(FDA)再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格認(rèn)定，用于治療由CYP4V2基因突變所致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）。此次獲得RMAT資格進(jìn)一步證實(shí)了ZVS101e注射液具有治療和延緩BCD疾病的巨大潛力。

再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格認(rèn)定程序是FDA為治療嚴(yán)重疾病藥物制定的一種研發(fā)和審評(píng)的快速通道，旨在加快用于治療嚴(yán)重疾病藥物的研發(fā)和審評(píng)，從而盡早滿足患者的治療需求。

ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發(fā)理念由中因科技首席科學(xué)家、創(chuàng)始人楊麗萍研究員最早提出，經(jīng)歷十余年艱辛探索，在2021年首次開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，是國(guó)際范圍內(nèi)針對(duì)BCD疾病的第一個(gè)基因治療臨床試驗(yàn)（NCT04722107），同年獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格授權(quán)。2022年ZVS101e注射液獲得中美IND批件，2023年2月完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)首例受試者入組，是世界范圍內(nèi)針對(duì)BCD開展的首個(gè)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。目前該藥物已完成ⅠI/Ⅱ期臨床試驗(yàn)，即將進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段，有望為目前無(wú)藥可治的BCD疾病帶來(lái)突破性的治療前景，從而為患者提供新的、潛在的治療選擇。

中因科技是眼科基因治療引領(lǐng)者，專業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)診斷和治療“一站式”服務(wù)。中因科技基于診斷平臺(tái)建立遺傳眼病數(shù)據(jù)庫(kù)及大隊(duì)列，總結(jié)出中國(guó)患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點(diǎn)；在此基礎(chǔ)上開發(fā)具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)“從零到一”的突破。目前已建立靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證、干細(xì)胞驗(yàn)證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)和藥物注冊(cè)申報(bào)等完整的藥物開發(fā)體系。

中因科技為首發(fā)展下屬基金首科開陽(yáng)投資企業(yè)，在首科開陽(yáng)投資后，集團(tuán)聯(lián)合北京市科技金融促進(jìn)會(huì)、北京創(chuàng)業(yè)孵育協(xié)會(huì)為投后項(xiàng)目舉辦專場(chǎng)路演等活動(dòng)，多次為中因科技提供資本對(duì)接機(jī)會(huì)和渠道。

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